近年来，细胞与基因治疗（CGT）作为生物医药领域的革命性突破，在全球范围内展现出巨大的发展潜力。中国凭借政策支持、技术创新和市场需求的驱动，正迅速成为该领域的重要参与者。本白皮书旨在系统梳理中国细胞与基因治疗产业的发展现状，重点关注细胞技术的研发进展与应用前景。
在研发方面，中国在干细胞、CAR-T细胞疗法、基因编辑等前沿领域取得显著成就。例如，诱导多能干细胞（iPSC）技术的研究已进入临床前阶段，为再生医学提供了新路径；CAR-T疗法针对血液肿瘤的临床试验成果丰硕，多项产品已获批上市。同时，CRISPR等基因编辑工具的优化，加速了精准医疗的进程。政府通过“十四五”生物经济发展规划等政策，大力支持基础研究与转化医学，推动产学研合作，提升核心技术自主创新能力。
在应用层面，细胞与基因治疗已逐步从实验室走向临床和产业化。在疾病治疗上，除了血液肿瘤，实体瘤、遗传性疾病和自身免疫疾病的治疗探索日益深入。例如，针对镰状细胞贫血的基因疗法已进入临床试验，展示了治愈潜力。产业生态方面，中国形成了以北京、上海、粤港澳大湾区为核心的产业集群，吸引了大量资本投入，带动了从研发、生产到监管的全链条发展。医疗机构与生物技术公司合作，推动个性化治疗方案的落地，提升了患者可及性。
产业发展仍面临挑战，包括技术标准化、成本控制、伦理监管以及长期安全性评估等。未来，中国需加强国际合作，完善法规体系，促进创新与安全的平衡，以实现细胞与基因治疗产业的可持续发展，为全球健康事业贡献中国智慧。
